2014, 24(8):70-74.DOI: 10.3969.j.issn.1671.7856. 2014.008.016
摘要:动物疾病模型在研究人类疾病致病机理和药物筛选中起到了关键作用。非人灵长类动物由于与人类更为接近,在探究人类神经退行性疾病、神经精神疾病及人类认知功能、神经环路等方面具有巨大的优势可成为研究和药物筛选的重要疾病模型。然而,由于缺乏大动物的胚胎干细胞系,传统的基因打靶技术难于用来建立灵长类动物疾病模型。最近发展的基因编辑新技术CRISPR/Cas9系统在定向对基因进行修饰上展现出了巨大的潜力。本文将介绍CRISPR/Cas9技术的发展和应用,以及非灵长类动物作为神经退行性疾病模型的优势和意义。